，有用吗？”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用？”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后，罕见病药品的开发的确是有利可图的，一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的eprase，全球仅有两千名患者，但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元，意味着eprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度，月费用是2万人民币，加上慈善计划的话，年费用最低为7万元人民币。
然而，美国人其实也拿不出37万美元，或者每年1万美元的固定医药开支，他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代，至少是84年的现在，美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品，罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以，《罕见病法案》在成立之初，并没有多少罕见病的药品出笼，真正让罕见病患者受益的时代，是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊，因为它并不能完全取代去铁胺，这意味着去铁